Mon médecin me propose de participer à une étude clinique. En quoi cela consiste-t-il?

Grâce à la recherche clinique, de grands progrès dans le traitement contre le cancer ont été réalisés au cours des dernières décennies.

Les programmes de recherche proposés aux patients s’appellent études cliniques. Ils ont pour but de répondre à des questions précises (dose optimale, efficacité, toxicité, comparaison au traitement standard, …) et sont menés dans le respect d’un plan d’étude, appelé protocole de recherche. Ces protocoles sont appliqués en accord avec les règles de Bonne Pratique Clinique, exigences aux niveaux éthique et de la qualité scientifique internationalement reconnues. Ces règles assurent que les données de l’essai clinique sont correctes et précises et que les droits et l’intégrité du patient ainsi que la confidentialité de ses données sont respectées. Elles constituent par ailleurs un standard unifié pour l’Europe, les USA et le Japon. Finalement, ces essais cliniques servent à améliorer la prise en charge et le traitement des personnes atteintes du cancer, ainsi que dans certains cas, à mieux comprendre les mécanismes de la maladie.

Avant son administration chez l’homme, toute nouvelle molécule ou méthode thérapeutique est scientifiquement analysée en laboratoire, puis généralement chez les animaux. Cette précaution permet de sélectionner les nouvelles molécules ou méthodes réellement prometteuses, aussi efficaces et inoffensives que possible. Par la suite, la thérapie doit cependant être testée sur les patients pour en vérifier les effets.

Il existe une grande variété d’études cliniques. Elles peuvent porter sur la prévention de la maladie, son diagnostic, son traitement et sa surveillance, comme sur les aspects psychologiques permettant de mieux maîtriser la maladie ou l’amélioration de qualité de vie (contrôle de la douleur, diminution des effets secondaires des traitements et réhabilitation après le cancer).

De nombreuses études examinent les effets (notamment l’efficacité et la toxicité) de nouveaux traitements pour lesquels les données des études pré-cliniques laissent envisager un bénéfice pour le patient. Elles consistent généralement à administrer de nouvelles substances ou à combiner différents traitements existants ou en développement. La biotechnologie a ouvert un nouveau domaine de la recherche sur le cancer et les molécules complexes qui en sont issues sont davantage ciblées sur des particularités de la cellule favorisant le développement des tumeurs. Les découvertes dans ce domaine pourraient permettre à l’avenir de corriger les déficiences génétiques des cellules cancéreuses ou de stimuler le système immunitaire du malade contre les cellules malignes.

La mise en œuvre d’une étude clinique est strictement réglementée. Les mesures de sécurité sont contrôlées par les autorités régulatrices. Les commissions d’éthique cantonales contrôlent les projets de recherche, ces derniers devant se présenter un espoir réaliste de succès tout en respectant les droits des patients participant à l’étude. L’Institut suisse des produits thérapeutiques, Swissmedic, doit également donner son approbation quant au protocole d’étude, à la notice d’information au patient et aux autres documents liés à l'étude pour permette l’activation du protocole dans un site de recherche. En cas d’utilisation d’un produit marqué radioactivement, l’autorisation de l’Office fédéral de la santé publique sera requise.

L’accord de participation à une étude implique l’autorisation par le patient que ses données médicales et cliniques soient utilisées à des fins de recherches. Les informations contenues dans le dossier du patient seront traitées confidentiellement et de façon anonyme et ne seront accessibles qu'aux investigateurs ainsi qu'aux représentants des promoteurs et à d’autres personnes dûment autorisées. Toutes les données (personnelles, cliniques, économiques et celles en provenance de la recherche sur les échantillons biologiques) récoltées seront traitées de façon strictement confidentielle et anonyme. Aucune information concernant le patient ne sera fournie à d'autres personnes.

Quels sont les avantages d’une participation à une étude clinique?

La raison principale de participer à une étude clinique réside dans l’espoir de recevoir un traitement plus efficace ou moins toxique que le traitement standard normalement proposé. En effet, les études cliniques permettent de se voir administrer les molécules les plus ciblées et dernièrement développées, pas encore commercialisées. Tout essai clinique repose sur de longues études de laboratoire puis pré-cliniques (sur animaux), dont les résultats permettent d’entrevoir un bénéfice par rapport au traitement standard. Cependant, les résultats chez l’homme peuvent parfois différer de ceux obtenus chez les animaux.

La sélection des patients pour la participation à une étude clinique se fait selon des critères strictement définis. Les patients auxquels on propose de participer à une étude sont donc les plus susceptibles à bénéficier du traitement à l’essai et le traitement est donc précisément ciblé sur leurs besoins. Par ailleurs, le traitement qui leur est proposé résulte de la réflexion d’experts en la matière et est administré selon un schéma bien défini selon les résultats à disposition.

Finalement, tous les patients participant à une étude clinique sont particulièrement bien surveillés et accompagnés. En effet, la fréquence des visites est généralement augmentée par rapport à un traitement standard, ceci procurant l’avantage de permettre un suivi plus rapproché des éventuels effets secondaires qui pourraient survenir. De plus, un compte rendu précis de ces derniers ainsi que des analyses de sang détaillées doivent être régulièrement transmises au promoteur de l’étude. Ceci permet aux médecins d’être au courant des éventuels effets secondaires observés chez des patients d’autres centres dans le cas d’études multicentriques. La plupart des études requièrent un suivi du patient également après la fin du traitement, de façon plus espacée toutefois.

Y a-t-il des inconvénients?

Le principal inconvénient réside dans le fait que l’on ne peut pas vous garantir que vous retirerez personnellement un bénéfice de votre participation à une étude clinique. Cependant, votre participation à un essai clinique contribuera à mieux connaître le traitement de votre maladie et à développer de meilleures thérapies qui, au cas où vous n’en bénéficieriez pas personnellement, pourront être bénéfiques à de futurs patients atteints de la même maladie que vous.

Par ailleurs, vous devrez vous conformer à un plan de traitement très précis, ce qui nécessitera une certaine disponibilité de votre part, notamment dans le cas où vous participeriez à des analyses complémentaires de pharmacocinétique (analyse de la circulation du produit thérapeutique dans le sang puis dans les organes).

Il convient de préciser que malgré la crainte courante de «danger expérimental», les traitements administrés au cours d’essais cliniques ne génèrent de manière générale pas davantage d’effets secondaires que des traitements standards. Ainsi, la plupart des effets secondaires auxquels on peut s’attendre doivent être considérés comme des conséquences du traitement et non comme des conséquences de la participation à l’étude. Par ailleurs, la plupart de ces effets secondaires sont généralement de nature transitoire: ils disparaissent avec la fin du traitement.

Puis-je me retirer d’une étude à tout moment?

La participation à une étude clinique est entièrement volontaire. Dans le cas où vous accepteriez de participer, vous pouvez à tout moment vous retirer de l’étude sans avoir à vous justifier, et sans que cela n’affecte votre relation avec votre médecin et le personnel soignant. Un traitement alternatif vous sera alors proposé.

Quel est le coût de ma participation à une étude clinique?

Les frais résultant de votre participation à l’étude (examens spécifiques à l’étude ainsi que le(s) médicament(s) administré(s)) sont pris en charge par le promoteur de l’étude. Ni vous, ni votre caisse maladie n’avez à payer de frais supplémentaires. Les médicaments et thérapies standards que vous prenez ou suivez dans le cadre de vos traitements habituels ne font pas partie de l’étude et ne sont pas pris en charge par le promoteur.

Dernière modification le 08.11.2009